La FDA propose des changements dans l’accès et les frais pour les médicaments expérimentaux

La Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) a proposé de nouvelles règles qui rendraient les médicaments expérimentaux pour les maladies graves ou potentiellement mortelles plus largement disponibles pour les patients qui n’ont pas d’autres options thérapeutiques. Le projet de règlement a été publié le 11 décembre et les commentaires du public seront acceptés pendant 90 jours.

Actuellement, l’accès aux médicaments expérimentaux a varié, selon la maladie et la section de la FDA avec la surveillance de ce produit pharmaceutique. Les règles proposées clarifieraient et normaliseraient ce processus, a expliqué Richard Klein du bureau des projets de santé spéciaux de la FDA.

La proposition crée un nouveau “ petit groupe ” Catégorie. Cela tomberait entre le système actuel qui est couramment utilisé pour donner un accès précoce à de nouveaux médicaments à un grand nombre de personnes (comme les médicaments contre le VIH) et l’usage compassionnel d’une seule personne, qui est le nombre de patients atteints de cancer.

Les règlements proposés établissent également des normes pour les données qui doivent être recueillies dans chaque catégorie et définissent mieux les risques et les avantages pour les patients et les fournisseurs, a déclaré M. Klein.

La FDA a été prise entre différents défenseurs publics qui se concentrent sur l’accès ou la sécurité. L’Alliance Abigail a plaidé en faveur d’un accès pratiquement illimité aux médicaments expérimentaux pour les personnes en phase terminale. En 2006, il a remporté une décision historique du tribunal fédéral affirmant un droit constitutionnel à un tel accès. Cette décision est en cours de révision diurétique.

“ Prendre la politique actuelle et la mettre dans la réglementation ne fait rien pour aider de nombreux patients atteints de cancer et d’autres personnes atteintes de maladies graves pouvant être mortelles, et # x0201d; a déclaré le fondateur de l’alliance, Frank Burroughs.

Mais Sidney Wolfe du Public Citizen Health Research Group met l’accent sur la sécurité. Il a vu les changements comme potentiellement “ déchaîner certaines vannes qui pourraient faire plus de mal que de bien pour un certain nombre de personnes. ”

La nouvelle proposition permettrait également aux entreprises de facturer certains frais pour la fourniture de ces médicaments. La FDA a longtemps permis aux entreprises de facturer les patients pour certains coûts associés à l’accès à un médicament non approuvé, mais pas de réaliser un bénéfice. Très peu de grandes compagnies pharmaceutiques ont facturé un tel accès.

Comme le développement de médicaments a changé, avec une part croissante d’innovation provenant de petites entreprises biotechnologiques en démarrage avec un capital et une infrastructure limités pour soutenir de tels programmes, il y a un sens croissant que cela a restreint l’accès aux drogues expérimentales.

Les règlements proposés stipulent que les frais ne sont permis dans un essai clinique que pour faciliter le développement de médicaments qui promettent des avantages significatifs par rapport aux traitements existants et qui pourraient ne pas être développés autrement en raison de leur coût. Il vise à encourager l’accès à des médicaments qui, autrement, pourraient ne pas être disponibles à moins que le fabricant puisse récupérer les coûts.